Un futuro mejor para los medicamentos huérfanos en España: avances, retos y caminos a seguir

Esta semana continuamos con nuestra mirada sobre los medicamentos huérfanos y nos centramos en un área específica: el acceso al mercado de los medicamentos huérfanos en España. Tradicionalmente, España no se ha caracterizado precisamente por su rapidez a la hora de conceder acceso a estas terapias críticas, lo que dejaba a los pacientes esperando en el limbo. Sin embargo, los últimos años han traído un rayo de esperanza. Profundicemos en los avances positivos que se están logrando, junto con los obstáculos restantes que deben superarse. Concluimos este artículo con sugerencias para los desarrolladores de medicamentos sobre cómo proceder.

Aprobaciones más rápidas, más medicamentos financiados: un motivo de optimismo

¡Hay buenas noticias que dar! Según la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), los tiempos de evaluación del precio y financiación de los medicamentos huérfanos en España se redujeron de 34 meses en 2022 a 23 meses en 2023 (1). Esto se traduce en una reducción significativa de los tiempos de espera que soportan los pacientes antes de acceder a estos tratamientos.

Además, el número de medicamentos huérfanos que reciben financiación ha experimentado un bienvenido aumento. 2023 marcó un año récord, con España financiando 21 nuevos medicamentos huérfanos, frente a los 9 del año anterior. Esto significa un reconocimiento cada vez mayor de la importancia del acceso oportuno a estas terapias.

Sin embargo, es importante reconocer los obstáculos pendientes. En primer lugar, si bien la reducción del tiempo para la determinación del reembolso es bienvenida, se debe hacer mucho más para reducirlo a niveles aceptables. En segundo lugar, el 49% de todos los medicamentos que financia el sistema sanitario tienen restricciones (ya sea en sus indicaciones, o en indicaciones que no son reembolsables). Por último, ninguna terapia huérfana avanzada, por ejemplo, terapias con células huérfanas o terapias genéticas, recibió financiación en los últimos dos años. Actualmente, el sistema de salud solo reembolsa cinco de estas terapias.

Adaptarse al cambio y superar los obstáculos regionales

Los retos a los que se enfrenta el acceso al mercado de medicamentos huérfanos en España, se debatió recientemente en una mesa redonda organizada por Diariofarma, Chiesi, Sobi y BioMarin (2) y en la que participaron expertos de las principales organizaciones españolas. Muchos de los temas que se discutieron tocaron temas que también se ven en otros países, entre ellos:

• La necesidad de involucrar a los pacientes: Las voces de los pacientes y las asociaciones de pacientes son cruciales. Entienden el verdadero impacto de los retrasos en el acceso en su calidad de vida. Actualmente los pacientes tienen poca implicación en las decisiones de financiación en España.
• Evidencia del mundo real: los medicamentos huérfanos a menudo tienen datos limitados de ensayos clínicos debido a la rareza de las enfermedades a las que se dirigen. La incorporación de evidencia del mundo real, datos recopilados de pacientes en entornos del mundo real, puede fortalecer los argumentos a favor del acceso al complementar los datos de los ensayos clínicos tradicionales.
• Mecanismos de pago innovadores: las incertidumbres que rodean los beneficios a largo plazo de los medicamentos huérfanos pueden plantear desafíos en las evaluaciones tradicionales de precios y reembolsos. Explorar mecanismos de pago innovadores puede ofrecer soluciones creativas para superar estos obstáculos. A modo de ejemplo, las autoridades españolas adoptaron novedosos mecanismos de pago para los tratamientos aprobados para la atrofia muscular espinal (3). Estos incluyen límites presupuestarios, protocolos de tratamiento, pago por resultados y acuerdos de volumen de precios. Estos enfoques ayudan a definir áreas de interés común y, en última instancia, pueden permitir el acceso.

Los expertos también destacaron retos específicos para España:

• Integración de las Evaluaciones Clínicas Conjuntas (JCA, Joint Clinical Assessments): Esta iniciativa paneuropea diseñada para agilizar las evaluaciones requiere una cuidadosa adaptación del proceso de Precios y Reembolso (P&R) existente en España. Esto será particularmente importante para el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), que juega un papel importante en las decisiones de fijación de precios y reembolso.
• Acceso a nivel de las comunidades autónomas: incluso después de recibir la aprobación de financiación nacional, los retrasos en el reembolso por parte de regiones españolas individuales pueden alterar significativamente el acceso al tratamiento para los pacientes. La atrofia muscular espinal (AME) es un claro ejemplo. A pesar de la aprobación de la financiación nacional, los retrasos en los reembolsos regionales individuales o los procesos complejos para acceder al tratamiento crearon frustración para los pacientes con esta enfermedad debilitante.

Al abordar estratégicamente estas áreas, España puede mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos, haciendo llegar terapias a los pacientes más rápidamente y mejorando los incentivos para los desarrolladores de medicamentos huérfanos.

Navegando por el mercado español: una guía para desarrolladores de fármacos

A continuación se ofrecen algunos consejos clave para los desarrolladores de medicamentos que deseen mejorar el acceso al mercado de medicamentos huérfanos en España:

• Interactuar tempranamente con los organismos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS): la interacción temprana con los organismos españoles de ETS es crucial. Esto permite discusiones sobre la base de evidencia que se utilizará para evaluar el medicamento. Por ejemplo, garantizar que los diseños de ensayos clínicos satisfagan no sólo las necesidades de las agencias reguladoras, sino también las de los pagadores.
• Adopte todas las fuentes de datos relevantes: tenga en cuenta todas las fuentes de datos relevantes, incluidos datos del mundo real, antes y después de la aprobación, para demostrar valor y reforzar sus argumentos a favor del acceso al mercado.
• Asóciese con pacientes: interactúe con asociaciones de pacientes y grupos de defensa. Comprender las necesidades y perspectivas de los pacientes es vital para un acceso exitoso al mercado.
• Explore nuevos mecanismos de pago: esté abierto a explorar mecanismos de pago innovadores, como modelos basados en el desempeño, si hay incertidumbres en los datos clínicos.
• No se olvide de las regiones: el acceso al mercado no es sólo una cuestión nacional. Trabajar con las autoridades de las comunidades autónomas para comprender sus necesidades y minimizar posibles retrasos o limitaciones en el acceso.

Referencias

1. Resumen Ejecutivo Informe Anual Acceso 2023 de los Medicamentos Huérfanos en España, AELMHU, Jan 24
2. La gestión de los datos, clave para afrontar los retos de P&R en los medicamentos huérfanos, Diariofarma, Apr 24
3. Acceso a medicamentos huérfanos para el tratamiento de la atrofía muscular espinal en España, García-Parra et al, Rev Neurol, Nov 2022

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